新技術(shù)更易修改DNA

　　遺傳醫(yī)學(xué)近年進(jìn)展神速。

　　先是聚合酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)（PCR）技術(shù)的研發(fā)，能夠輕松地將特定的DNA片段擴(kuò)增數(shù)百萬倍。不久前，有研究又發(fā)現(xiàn)兩種特殊的酶：鋅指核酸酶和轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)物核酸酶�！犊茖W(xué)》雜志將這兩種酶的發(fā)現(xiàn)稱為“2012年的十大科學(xué)突破之一”，并稱這兩種酶為“巡航導(dǎo)彈”，因為它們使科學(xué)家能定位基因組中的特定部位，并準(zhǔn)確修剪DNA片段。

　　通過這些技術(shù)，研究者已可以精確地切割并去除DNA片段，將替換的DNA片段導(dǎo)入細(xì)胞，插入到相應(yīng)位置。由此，醫(yī)生可以將存在缺陷或者變異的基因替換為正常的基因，從而達(dá)到治愈的目的。

　　美國加州大學(xué)伯克利分校的分子和細(xì)胞生物學(xué)兼化學(xué)教授珍妮弗·端娜及其團(tuán)隊，則首次證明來自細(xì)菌的免疫系統(tǒng)的Cas9核酸酶確實能用于編輯哺乳動物細(xì)胞基因組。他們通過使用Cas9核酸酶，使修剪DNA片段時所用蛋白質(zhì)過程更簡化，只需要動用一個小的RNA（核糖核酸）分子就能完成編碼。

　　已成功試用于人體

　　人類細(xì)胞中的基因組是靠RNA來編程的，而來自細(xì)菌的Cas9酶可以看作是“基因組工程的發(fā)動機(jī)”。新技術(shù)使Cas9酶-RNA的復(fù)合物更容易合成，也更容易被導(dǎo)入細(xì)胞中。與其他技術(shù)相比，該復(fù)合物的毒性也更低。已有一家名為Sangamo Biosciences的臨床生物制藥公司開始嘗試臨床研究，為感染艾滋病毒的患者進(jìn)行特定基因的替換，而且部分患者身體已出現(xiàn)抗艾滋病的狀況。

　　珍妮弗·端娜是在研究細(xì)菌免疫系統(tǒng)的過程中發(fā)現(xiàn)Cas9酶的。病毒的DNA片段被細(xì)菌剪切，并接入自身的DNA中，之后細(xì)菌合成相應(yīng)的RNA，便能用于抑制病毒活性。

　　珍妮弗·端娜稱，在近期的研究中，已證明這種細(xì)菌防御系統(tǒng)在人體細(xì)胞中同樣能成功運作。“從模糊的細(xì)菌免疫系統(tǒng)到一項極具潛力的技術(shù)，這將改變我們研究和操縱哺乳動物細(xì)胞，以及其他類型動植物細(xì)胞的方式。新技術(shù)意味著能通過這種基因組的編輯和重組，將基因變化導(dǎo)入哺乳動物的細(xì)胞，甚至可能導(dǎo)入其他真核生物的細(xì)胞中。這同時也說明基礎(chǔ)科學(xué)在影響人類健康的重大發(fā)現(xiàn)中始終扮演著重要角色。”目前他們正在進(jìn)行關(guān)于人體細(xì)胞的實驗。這項新技術(shù)為遺傳疾病甚至是艾滋病的治愈帶來希望。