心肌再生治療、心室輔助裝置、基因治療等新的心力衰竭治療方法都是近年的研究熱點(diǎn)。盡管它們有的尚在理論階段，有的仍需改進(jìn)，有的還與臨床有較大差距，但畢竟它們給小兒臨床心力衰竭治療帶來了希望，也是我們今后一段時(shí)間內(nèi)努力的方向。

　　心肌再生治療

　　與臨床距離還較大

　　心臟移植是終末期難治性心力衰竭唯一有效的措施，但其應(yīng)用仍有很多嚴(yán)重問題，因此，新的治療策略——心肌細(xì)胞再生治療成為人們開辟的新方向。

　　心肌再生治療方法很多，目前尚無一個(gè)最理想的應(yīng)用方法。從骨髓中分離祖細(xì)胞或從心肌中分離心肌干細(xì)胞的細(xì)胞移植治療終末期心力衰竭已取得一些效果， 但仍存在一些不利結(jié)果，如缺少均勻分布的血管與血流灌注，組織構(gòu)造和細(xì)胞分布不均勻等。

　　同種骨骼肌原細(xì)胞移植，可使肌肉細(xì)胞再生幾百萬個(gè)，是適合的同種細(xì)胞移植，但其應(yīng)用針頭注射方法破壞細(xì)胞間微交通，限制了細(xì)胞的存活，影響其治療效果。2005年國外學(xué)者報(bào)道用同種成肌細(xì)胞薄片組織植入使心肌細(xì)胞再生以治療嚴(yán)重心力衰竭，對比研究發(fā)現(xiàn)，移植肌原細(xì)胞薄片的大鼠心功能顯著好于其他各組。組織學(xué)檢查顯示，移植肌原細(xì)胞薄片的大鼠心肌細(xì)胞增殖很快，毛細(xì)血管豐富，膠原纖維很少，效果均好于其他各組。

　　總的來說，心肌細(xì)胞再生治療在國外已研究多年，正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)研究，國內(nèi)也已有些單位正在深入研究。但心肌細(xì)胞再生治療尚屬起步階段，離臨床實(shí)際廣泛應(yīng)用還有較大距離。

　　左心室輔助裝置

　　應(yīng)用前景看好

　　近年來發(fā)展最快和今后應(yīng)用前景最廣闊的為左心室輔助裝置（VAD）。VAD雖已應(yīng)用多年，但在兒科用的仍較少，且有些問題未能全面解決。

　　VAD有很多類型，最早使用的為離心式，但幼嬰兒因心臟小，雙室支持較困難，且只能支持幾日到幾周。為了使VAD能更長期支持，近年來有新的VAD問世，如搏動(dòng)式和軸式。它們使用方便，支持時(shí)間可達(dá)幾周到幾個(gè)月，對小兒的應(yīng)用時(shí)間正在迅速增加。但小兒長期應(yīng)用VAD的經(jīng)驗(yàn)還不多。2003年第一次國際兒童及青年心力衰竭學(xué)術(shù)會議，共報(bào)道117 名小兒應(yīng)用VAD的經(jīng)驗(yàn)總結(jié)。一致認(rèn)為小兒應(yīng)用VAD的療效與并發(fā)癥和成人相似，是一個(gè)有前途的治療終末期心力衰竭的好方法。

　　基因治療

　　實(shí)驗(yàn)室里的希望之星

　　基因治療是在分子水平上糾正致病基因的結(jié)構(gòu)或表達(dá)缺陷。目前基因治療的主要策略為基因修復(fù)和導(dǎo)入治療。

　　調(diào)控β受體轉(zhuǎn)基因治療，增加心肌細(xì)胞β受體表達(dá)。分子生物學(xué)研究表明，心力衰竭時(shí)心肌細(xì)胞β腎上腺素能受體（β-AR）密度下降，使心肌收縮反應(yīng)性下降。既往治療心力衰竭的藥物并不能使心力衰竭的心肌受體密度上調(diào)，盡管這些藥物短期應(yīng)用能改善患兒的臨床癥狀，但長期應(yīng)用不能降低病死率。近年來國內(nèi)外利用轉(zhuǎn)基因技術(shù)將野生型β2-AR基因?qū)胄牧λソ呋颊咝募〖?xì)胞，使心肌細(xì)胞表達(dá)β2-AR增加，達(dá)到了糾正心力衰竭的目的。

　　增強(qiáng)心肌肌質(zhì)網(wǎng)Ca2+2ATP酶活性。將肌質(zhì)網(wǎng)Ca2+2ATP酶基因?qū)胄募〖?xì)胞，使心肌組織中肌質(zhì)網(wǎng)Ca2+2ATP表達(dá)量增加，改善心肌舒縮功能是心力衰竭基因治療的另一個(gè)措施。有學(xué)者用腺病毒載體將兔肌質(zhì)網(wǎng)Ca2+2ATP酶基因?qū)氪笫笮募〖?xì)胞，結(jié)果顯示大鼠心肌細(xì)胞內(nèi)Ca2+2ATP酶的表達(dá)水平明顯提高，且活性增強(qiáng)。醫(yī)學(xué)教育網(wǎng)搜集整理

　　調(diào)節(jié)心肌肥厚相關(guān)基因表達(dá)水平。在心肌壓力超負(fù)荷和容量超負(fù)荷等病理刺激下，心肌細(xì)胞核內(nèi)多種原癌基因表現(xiàn)出快速短暫的表達(dá)。若持續(xù)刺激數(shù)月，可造成心肌肥厚。用反義寡核苷酸技術(shù)抑制早期基因的表達(dá)，可阻斷心肌肥厚心室重構(gòu)的發(fā)生與發(fā)展。

　　向心肌細(xì)胞內(nèi)導(dǎo)入細(xì)胞凋亡抑制基因。正常人心肌細(xì)胞有極少量凋亡，心力衰竭時(shí)心肌細(xì)胞凋亡顯著增加，心肌細(xì)胞凋亡使心肌細(xì)胞數(shù)量減少，心肌收縮力降低。將Bcl-2等抑制細(xì)胞凋亡的基因?qū)胄牧λソ呋颊叩男募〖?xì)胞，可降低心肌細(xì)胞的凋亡率，減輕和延緩心力衰竭的發(fā)生和發(fā)展，對心力衰竭的治療起積極作用。

　　病因治療

　　已經(jīng)進(jìn)入臨床研究

　　除去心力衰竭的病因是治療心力衰竭的重要措施，其中對于左向右分流的先心病和肺動(dòng)脈高壓的病因治療是目前的研究熱點(diǎn)。

　　近年來左向右分流先心病的介入療法發(fā)展得很快，當(dāng)左向右分流先心病并肺炎心力衰竭，藥物治療不能很快控制心力衰竭時(shí)，可先作介入療法或心臟根治手術(shù)。我們對11名左向右分流先心病并肺炎心力衰竭的患者用此方法治療均獲治愈。其中1名8月齡嬰兒室缺并肺炎心力衰竭、用藥物治療1個(gè)多月未能控制，在氣管插管人工呼吸機(jī)支持下，急癥手術(shù)治療室缺，手術(shù)后10天患兒即治愈出院。今后進(jìn)一步研究確定左向右分流先心病并肺炎心力衰竭急癥手術(shù)或介入治療的指征，將是我們和國內(nèi)外同行努力的方向。

　　小兒肺動(dòng)脈高壓可使右室后負(fù)荷加重，重者可并發(fā)心力衰竭。治療肺高壓有助于控制心力衰竭，血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑和擴(kuò)血管藥可降低肺動(dòng)脈壓。近年來研究發(fā)現(xiàn)硫化氫可擴(kuò)張肺動(dòng)脈，降低肺動(dòng)脈壓，動(dòng)物試驗(yàn)用硫氫化鈉（NaHS）靜脈注射后可轉(zhuǎn)化為硫化氫，有較強(qiáng)的擴(kuò)張血管、降低肺動(dòng)脈壓的作用。目前正在進(jìn)行臨床應(yīng)用研究中。