簡(jiǎn)介

基因治療是指以改變?nèi)祟?lèi)遺傳物質(zhì)為基礎(chǔ)的生物醫(yī)學(xué)治療。是通過(guò)一定方式將人的正?；蚧蛴兄委熥饔玫腄NA順序?qū)肴梭w靶細(xì)胞，去糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用。因此基因治療針對(duì)的是疾病的根源—異常的基因本身。

癌癥是一種基因病，是人體細(xì)胞在外環(huán)境因素作用下，內(nèi)在多種前癌基因被激活和抑癌基因失活的多階段長(zhǎng)期演變的過(guò)程。癌癥是嚴(yán)重威脅人類(lèi)健康和生命的殺手，我國(guó)每年新發(fā)癌癥患者250萬(wàn)以上，每年在治患者不下600萬(wàn)，治療費(fèi)用超過(guò)1500億元。目前腫瘤的主要治療手段是手術(shù)、放療和化療，盡管醫(yī)學(xué)家們不斷完善這3大治療手段，但許多癌癥患者仍然難以得到治愈。人們?cè)絹?lái)越關(guān)注通過(guò)“治本”的方法來(lái)提高腫瘤治愈率，基因治療是21世紀(jì)人類(lèi)攻克腫瘤的必由之路。

作用

p53基因是研究最透徹，功能最強(qiáng)大的一種抑癌基因。野生型p53對(duì)細(xì)胞周期和凋亡起關(guān)鍵性作用，尤其是對(duì)受照射、細(xì)胞毒制劑、熱療打擊的癌細(xì)胞，起更大的殺傷作用。其主要作用為：

抑制并殺滅腫瘤細(xì)胞；與放、化療手段協(xié)同，增強(qiáng)其殺滅癌細(xì)胞的功效，達(dá)到

1+1大于2的效果；

抑制腫瘤血管生成，有效防止腫瘤的復(fù)發(fā)、轉(zhuǎn)移。提高人體自身的免疫功能；

國(guó)產(chǎn)的重組人p53腺病毒注射液（商品名今又生），經(jīng)過(guò)5年艱苦的臨床試驗(yàn)，由北京腫瘤醫(yī)院張珊文教授帶領(lǐng)放療科醫(yī)護(hù)人員，在Ⅰ期臨床安全性試驗(yàn)完成的基礎(chǔ)上，又順利完成了頭頸鱗癌的Ⅱ期臨床試驗(yàn)，充分證實(shí)對(duì)治療頭頸鱗癌是安全有效的。2003年10月16日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)重組人p53腺病毒注射液新藥證書(shū)，意味著世界上第一個(gè)癌癥基因治療藥物在中國(guó)誕生，標(biāo)志著我國(guó)基因治療癌癥臨床和基因藥物產(chǎn)業(yè)化方面都走在世界前列。

前景

重組人p53腺病毒是一種基因工程改造過(guò)的活病毒，在結(jié)構(gòu)上由兩部分組成：一是抑癌基因p53，二是載體。載體是改造過(guò)的無(wú)復(fù)制能力的腺病毒。就像火箭攜帶衛(wèi)星上太空一樣，這種攜帶p53的腺病毒特異感染腫瘤細(xì)胞，它能有效地將治病的p53基因轉(zhuǎn)入腫瘤細(xì)胞內(nèi)，而對(duì)正常細(xì)胞無(wú)害。

今又生結(jié)合放療治療53例頭頸鱗癌，腫瘤完全消失率比單純放療的46例提高2倍。結(jié)合放療治療45例鼻咽癌，腫瘤完全消失率比單純放療的41例提高1.7倍。結(jié)合放療治療了4例不能手術(shù)的Ⅲ期子宮頸癌都達(dá)到腫瘤完全消失。結(jié)合放療、化療或熱療治療各種軟組織肉瘤、消化系統(tǒng)腺癌、卵巢癌都取得一定的療效，而這些病例都是經(jīng)3大手段治療失敗的病人。使用今又生治療惡性腫瘤，除出現(xiàn)暫時(shí)性自限性發(fā)燒外，未發(fā)現(xiàn)其他毒副反應(yīng)。今后，全面的臨床試驗(yàn)將在其他三級(jí)甲等醫(yī)院有序展開(kāi)，p53基因治療已從實(shí)驗(yàn)室走向臨床，走向產(chǎn)業(yè)化。

p53基因治療腫瘤只是開(kāi)了一個(gè)好頭，為人類(lèi)征服癌癥帶來(lái)了新的希望和曙光